1.人工智能用于早期肺癌診斷。

近3/4的肺癌患者確診時(shí)已是晚期，若能早期診斷，可挽救更多患者的生命。英國諾丁漢大學(xué)醫(yī)院呼吸病專家大衛(wèi)·鮑德溫教授團(tuán)隊(duì)正在進(jìn)行一項(xiàng)人工智能（AI）的對(duì)照測(cè)試試驗(yàn)，以英國6家醫(yī)院的15萬名患者為對(duì)象，測(cè)試人工智能能否根據(jù)胸部X光片作出肺癌早期診斷，并確定哪些患者需要當(dāng)天接受計(jì)算機(jī)斷層掃描（CT）檢查，從而大大提升肺癌的早診率。

2.防艾滋病疫苗試驗(yàn)。

美國加州VIR公司臨床研究高級(jí)副總裁黃凱麗（音）博士主持的最新試驗(yàn)旨在評(píng)估VIR-1388（一種防艾滋病病毒感染的疫苗）的安全性、反應(yīng)原性和免疫原性。這種疫苗可誘導(dǎo)強(qiáng)烈、獨(dú)特且持續(xù)的T細(xì)胞反應(yīng)，有望預(yù)防艾滋病病毒感染。初步研究發(fā)現(xiàn)，VIR-1388比早先的VIR-1111更具免疫原性，有更好的免疫應(yīng)答。擁有艾滋病疫苗，無疑會(huì)對(duì)公共衛(wèi)生產(chǎn)生巨大影響。

3.APP治療圍產(chǎn)期抑郁癥。

英國利物浦大學(xué)兒童精神病學(xué)和全球心理健康學(xué)教授阿蒂夫·拉赫曼團(tuán)隊(duì)開發(fā)了一款應(yīng)用程序（APP），可以讓從沒提供過醫(yī)療保健服務(wù)的女性，向社區(qū)內(nèi)有嚴(yán)重抑郁癥的孕婦提供基于認(rèn)知療法的干預(yù)。目前，研究人員正在準(zhǔn)備將該APP提供的干預(yù)服務(wù)，與巴基斯坦基層衛(wèi)生工作者提供的干預(yù)服務(wù)進(jìn)行對(duì)比，判斷其有效性。

4.干細(xì)胞治療帕金森病。

瑞典隆德大學(xué)發(fā)育和再生神經(jīng)生物學(xué)研究團(tuán)隊(duì)馬林·帕爾馬博士表示，目前，大多數(shù)針對(duì)帕金森病的臨床試驗(yàn)研究的都是晚期患者，帕金森病的早期發(fā)現(xiàn)和治療迫在眉睫。STEM-PD試驗(yàn)擬將源自人類胚胎干細(xì)胞的多巴胺能神經(jīng)元，移植到50~75歲的中度帕金森病患者的大腦中。這是首次在帕金森病患者身上測(cè)試人類干細(xì)胞療法，因而備受關(guān)注。中度帕金森病患者將成為該療法的最大受益者。第一批患者已于2023年2月接受治療，2024年底之前可見初步治療結(jié)果。

5.幫助分診患者的AI模型。

荷蘭馬斯特里赫特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心臨床化學(xué)家斯蒂·文米克斯博士及其團(tuán)隊(duì)正在開展一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估由荷蘭私家醫(yī)院開發(fā)的臨床風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估AI模型能否預(yù)測(cè)急診患者31天內(nèi)的死亡率。該試驗(yàn)是一項(xiàng)前瞻性多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽、非劣效性試點(diǎn)的臨床試驗(yàn)，旨在為急診科醫(yī)生提供風(fēng)險(xiǎn)評(píng)分幫助，提高患者分診效率。

6.黑色素瘤的免疫療法。

在黑色素瘤免疫治療研究方面，荷蘭癌癥研究所專家、萊頓大學(xué)腫瘤內(nèi)科克里斯蒂安·布蘭克教授團(tuán)隊(duì)，開創(chuàng)了一種新輔助檢查點(diǎn)抑制療法。該試驗(yàn)是一項(xiàng)國際化的雙盲、隨機(jī)、開放試驗(yàn)，涉及來自澳大利亞、美國和多個(gè)歐洲國家的共420名患者，旨在比較新療法在黑色素瘤三期中的療效。

7.瘧疾疫苗的長效試驗(yàn)。

英國牛津大學(xué)詹納研究所所長阿德里安·希爾表示，瘧疾疫苗需要極高的抗體反應(yīng)才能發(fā)揮作用，這也是瘧疾疫苗研制耗費(fèi)100多年的一大原因。在已有的40種具有相同環(huán)子孢子蛋白抗原的疫苗中，顯示有效的只有RTS、S和R21三種。牛津大學(xué)團(tuán)隊(duì)正在進(jìn)行針對(duì)R21疫苗的三期臨床研究。研究人員認(rèn)為，R21將比RTS和S顯示出更好的功效，特別是R21使用了表面抗原密度更高的納米顆粒，可能實(shí)現(xiàn)終身有效。

8.治療乳腺癌腦轉(zhuǎn)移試驗(yàn)。

美國丹娜·法伯癌癥研究所乳腺腫瘤專家南?！ち植┦勘硎?，腦轉(zhuǎn)移是晚期乳腺癌的一大主要問題，影響了約一半的乳腺癌HER2陽性患者。一項(xiàng)最新臨床試驗(yàn)旨在評(píng)估德曲妥珠單抗（一種靶向 HER2 的抗體藥物偶聯(lián)物，簡(jiǎn)稱ADC）在患有或不患有腦轉(zhuǎn)移的參試者中的療效和安全性。

9.肺癌CT篩查試驗(yàn)。

荷蘭伊拉斯姆斯醫(yī)學(xué)中心助理教授卡里金·阿爾斯特教授稱，大規(guī)模對(duì)照試驗(yàn)表明，CT篩查可顯著降低肺癌患者死亡率。最新一項(xiàng)試驗(yàn)將對(duì)比每兩年一次的肺癌CT篩查在預(yù)防癌癥死亡方面，是否與每年一次的篩查一樣有效。該試驗(yàn)將在歐洲6個(gè)國家的2.6萬人中展開。如果優(yōu)化肺癌篩查得到廣泛實(shí)施，更多生命將得到挽救，醫(yī)療成本也將大幅降低。

10.嬰幼兒心理健康干預(yù)模式試驗(yàn)。

英國倫敦國王學(xué)院兒童與青少年精神病學(xué)專家丹尼斯·奧格林研究團(tuán)隊(duì)展開了一項(xiàng)名為“最佳服務(wù)試驗(yàn)（BeST）”的心理健康臨床試驗(yàn)。該研究針對(duì)在格拉斯哥和倫敦接受寄養(yǎng)照顧的0~5歲兒童開展，將評(píng)估“新奧爾良嬰幼兒心理健康干預(yù)模式”相對(duì)于常見社工服務(wù)的有效性和成本效益。這對(duì)提升兒童心理健康評(píng)估和治療水平具有重要意義。

兩種AI算法尤為搶眼

關(guān)于人工智能（AI）已有很多炒作，但AI工具卻很少開展臨床前瞻性研究，這一點(diǎn)其實(shí)必不可少——因?yàn)槲覀冃枰喇?dāng)AI的預(yù)測(cè)與人類醫(yī)生的判斷相左時(shí)，究竟該怎么辦？事實(shí)上，醫(yī)生可能不會(huì)經(jīng)常改變主意，但他們會(huì)因此變得更謹(jǐn)慎。

MARS-ED臨床試驗(yàn)，就正在評(píng)估一個(gè)AI模型能否協(xié)助預(yù)測(cè)急診救治的患者在1個(gè)月內(nèi)死亡的風(fēng)險(xiǎn)。

另一項(xiàng)進(jìn)行中的試驗(yàn)正在追蹤英國6家醫(yī)院的15萬名患者，測(cè)試AI能否根據(jù)胸部X光片作出肺癌早期診斷，發(fā)現(xiàn)哪些患者需要當(dāng)天接受計(jì)算機(jī)斷層掃描（CT）。

兩項(xiàng)首次人體試驗(yàn)需密切關(guān)注

一項(xiàng)名為STEM-PD的試驗(yàn)，將源于人類胚胎干細(xì)胞的多巴胺能神經(jīng)元植入50—75歲的患有中度帕金森病的患者的大腦。因?yàn)檫@是首次在帕金森病人中測(cè)試人類胚胎干細(xì)胞療法，所以這一試驗(yàn)備受關(guān)注。那些患有中度該疾病的群體，將有機(jī)會(huì)從這一療法中受益。第一批患者于2023年2月接受了治療，2024年底之前有望獲初步結(jié)果。

而heart-1試驗(yàn)，正在測(cè)試DNA堿基編輯是否有望作為一種療法，持續(xù)降低患有某種遺傳性高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白。值得注意的是，heart-1試驗(yàn)也是全球首次人體DNA堿基編輯研究。

三個(gè)癌癥試驗(yàn)不容忽視

通過CT篩查可以降低肺癌死亡率，然而其實(shí)施效果可能有限、緩慢且質(zhì)量參差不齊，部分原因是最初的CT掃描顯示9/10的人并沒有癌癥跡象。此次入榜的4-IN-THE-LUNG-RUN試驗(yàn)，將檢驗(yàn)對(duì)于初次掃描中未見異常的人來說，每兩年一次的肺癌篩查（使用CT掃描）與每年一次的篩查在預(yù)防癌癥死亡方面的有效性是否相同。

另一項(xiàng)試驗(yàn)正在評(píng)估德曲妥珠單抗（Enhertu）這種藥物，在有和沒有腦轉(zhuǎn)移瘤的受試者中的有效性和安全性。很多人不知道，腦轉(zhuǎn)移是晚期乳腺癌的一個(gè)主要問題，而德曲妥珠單抗是靶向乳腺癌HER2的一種抗體—藥物偶聯(lián)物。

第三項(xiàng)是NADINA試驗(yàn)，旨在比較伊匹單抗（ipilimumab）加上納武單抗（nivolumab）兩種免疫療法用作新輔助療法（即術(shù)前輔助療法），與納武單抗用作術(shù)后輔助療法在黑色素瘤Ⅲ期臨床試驗(yàn)中的有效性。

兩項(xiàng)疫苗試驗(yàn)備受矚目

疫苗試驗(yàn)依然是醫(yī)學(xué)界乃至全人類關(guān)注的焦點(diǎn)。

此次列入榜單的包括對(duì)抗人類免疫缺陷病毒的疫苗VIR-1388。VIR-1388是一種巨細(xì)胞病毒（CMV）載體疫苗，可誘導(dǎo)強(qiáng)烈、獨(dú)特且持續(xù)的T細(xì)胞反應(yīng)，從而有可能預(yù)防艾滋病病毒（HIV）感染。從公共衛(wèi)生的角度來看，人類如能擁有HIV疫苗，無疑將會(huì)產(chǎn)生巨大的影響。

另一個(gè)則是對(duì)抗臨床瘧疾的疫苗。瘧疾疫苗的一個(gè)主要問題是，疫苗需要極高的抗體反應(yīng)才能發(fā)揮作用，這也是此類疫苗研制花了100多年時(shí)間才問世的原因之一。而在已有的40種具有相同約氏瘧原蟲抗原的疫苗中，只有兩種顯示出有效性，其中就有R21。其相關(guān)試驗(yàn)正在布基納法索、肯尼亞、坦桑尼亞和馬里的5—36個(gè)月大的非洲兒童中開展。

兩個(gè)精神健康試驗(yàn)嶄露頭角

有一類研究，其結(jié)果能刺激該領(lǐng)域進(jìn)一步創(chuàng)新，從而成為解決一項(xiàng)全球性常見問題的突破口。

精神健康方面的兩個(gè)試驗(yàn)，就有望成為對(duì)脆弱群體進(jìn)行精神障礙治療的“規(guī)則改變者”。

研究人員現(xiàn)正在評(píng)估一個(gè)應(yīng)用程序（App）能否讓從沒提供過醫(yī)療保健服務(wù)的女性，向社區(qū)內(nèi)有嚴(yán)重抑郁癥的妊娠第二期或第三期的孕婦提供基于認(rèn)知療法的干預(yù)。該試驗(yàn)將進(jìn)行一項(xiàng)比較——將這個(gè)App和巴基斯坦郊區(qū)社區(qū)健康工作者面對(duì)面提供的標(biāo)準(zhǔn)干預(yù)效果相對(duì)比。

另一個(gè)名為“最佳服務(wù)試驗(yàn)”的項(xiàng)目同屬精神健康試驗(yàn)，其通過與針對(duì)英國格拉斯哥和倫敦接受寄養(yǎng)照顧的0—5歲兒童的常見社工服務(wù)進(jìn)行比較，用以測(cè)試一個(gè)嬰兒精神健康的干預(yù)模型的有效性和成本效益。

安全性和有效性永遠(yuǎn)是關(guān)鍵

《自然·醫(yī)學(xué)》高級(jí)編輯本·約翰遜總結(jié)說：“人們注意到今年上榜的有首次用于人體的療法，如堿基編輯、新型疫苗和干細(xì)胞，還有AI算法、App、免疫療法等，它們的前景都很可觀，但研究人員必須通過臨床試驗(yàn)才能檢驗(yàn)它們是否對(duì)患者有益?！?/p>

約翰遜表示，這些上榜的試驗(yàn)顯示出醫(yī)學(xué)界正在開展的研究的廣度，以及科學(xué)家們正在通過各種方式嘗試解決具有全球意義的問題。研究者、監(jiān)管者、醫(yī)生、患者，還有醫(yī)學(xué)期刊，都將密切關(guān)注這些試驗(yàn)以及這些療法的安全性和有效性。（來源：科技日?qǐng)?bào)? 記者 張夢(mèng)然）